La terapia génica restaura visión parcial en personas con ceguera hereditaria

En 2024, científicos usaron terapia génica para restaurar parte de la visión en personas que nacieron ciegas. En un ensayo clínico, nueve pacientes con una enfermedad ocular hereditaria recibieron terapia génica. Dos de ellos vieron diez mil veces mejor después del tratamiento. Otro ensayo trató a diez pacientes con un método llamado optogenética. Los médicos inyectaron en el ojo de cada paciente instrucciones para producir una proteína sensible a la luz, obtenida de algas. Esto permitió que ciertas células del ojo pudieran detectar la luz. Siete de los diez pacientes mostraron mejoría. Investigadores de la Universidad de Pensilvania también usaron una herramienta de edición genética llamada CRISPR para ayudar a pacientes con otra enfermedad hereditaria diferente. Todas estas enfermedades eran imposibles de tratar hasta ahora.